Les 10 principaux défis qui ont marqué l'industrie pharmaceutique en 2024

Imaginez un funambule suspendu dans les airs, sans filet de sécurité. Imaginez maintenant que ce funambule soit à vélo et qu'il maintienne en équilibre sur sa tête une bouteille pleine d'eau. Ce n'est pas tout. Ce funambule est en compétition avec quatre autres personnes qui font face aux mêmes difficultés. Le premier à atteindre l'autre extrémité de la corde sans rien laisser tomber l'emporte. C'est l'image même de l'industrie pharmaceutique moderne.

À bien des égards, d'autres secteurs aimeraient disposer de nos atouts : un marché avide de la moindre innovation que nous pouvons lui apporter. Mais nous devons aussi composer en permanence avec le risque, le coût, la vitesse et la rigueur. Cela n'a jamais été simple. Et l'année 2024 a apporté son lot de défis supplémentaires. Dans cet article de blogue, je propose d'explorer ces enjeux et de présenter quelques stratégies concrètes qui ont fait leurs preuves.

1. La persistance des enjeux de prix et d'accès aux médicaments

   

Le marché américain demeure incontournable pour plusieurs raisons : il s'agit du plus grand marché pharmaceutique mondial, les prix de vente y sont généralement plus élevés et son processus d'approbation rigoureux fait autorité à l'échelle internationale.

Pourtant, ces conditions ne sont pas aussi idéales qu'elles le paraissent. Voici quelques données récentes qui illustrent bien la complexité de la situation :

• Le prix annuel médian des nouveaux médicaments s'élève désormais à 300 000 $, soit une hausse de 35 % par rapport à l'année précédente.

• Près de 30 % des Américains déclarent ne pas avoir pris leurs médicaments selon l'ordonnance en raison de leur coût.

• Rien qu'au sein des bénéficiaires du programme Medicare, plus de 1,1 million de patients pourraient décéder au cours de la prochaine décennie faute de pouvoir payer leurs traitements.

• Les pénuries de médicaments survenues ces dernières années ont alourdi de 20 % les dépenses d'approvisionnement des hôpitaux américains.

Si le marché de référence s'avère bien plus complexe en pratique qu'en théorie, quelles sont alors les perspectives pour les pays à revenu faible ou intermédiaire? Ces constats n'étonneront aucun professionnel du secteur. Or, lorsqu'on y ajoute la fragmentation des chaînes d'approvisionnement ainsi que les contraintes particulières d'expédition et d'entreposage, le maintien de l'observance thérapeutique chez les patients devient un défi constant.

Toutefois, des défis persistants ne doivent pas être des obstacles insurmontables. Même si les traitements sont souvent développés en priorité pour les marchés les plus rentables, le reste du monde ne doit pas pour autant être laissé de côté. Chez Corealis, outre notre expertise pointue dans le développement de formes posologiques solides orales (FSO), nous aidons nos clients à cibler les étapes du développement clinique où ils peuvent optimiser leur temps et leurs ressources sans accroître le profil de risque. Nous intégrons les spécificités des différents cadres réglementaires dès le départ afin d'atténuer les contraintes de fabrication, de logistique et de conservation.

1. La flambée des coûts de recherche et développement

La hausse du prix des nouveaux traitements ne doit rien au hasard. L'accroissement des exigences réglementaires s'accompagne inévitablement d'un allongement des échéanciers et d'une augmentation des coûts.

Mais ce n'est pas le seul facteur explicatif de l'inflation tarifaire mentionnée plus haut. Le coût des matières premières a lui aussi progressé de façon marquée. De plus, les taux d'échec demeurant élevés, les développeurs de médicaments disposent de moins d'opportunités pour amortir leurs pertes de R-D.

Une CDMO ne peut pas influer directement sur le coût des matières premières. En revanche, un partenaire de choix doit être capable d'identifier les fournisseurs garantissant des ingrédients de haute qualité, de manière fiable et au juste prix. De notre point de vue, il est manifeste que la majorité des FSO qui échouent présentent des failles de conception critiques qui auraient dû être détectées dès les premières phases du projet.

Plusieurs promoteurs croient pouvoir réduire leurs coûts en retardant l'intégration d'une CDMO. Or, l'expérience démontre souvent le contraire. Un partenaire de développement peut générer d'importantes économies de temps et de capitaux, à condition d'intervenir très tôt dans le processus.

3. La complexité de l'accès aux capitaux réglementaires

Les médicaments n'ont jamais été aussi coûteux à découvrir, à développer et à fabriquer. Pour compliquer les choses, le financement s'avère plus difficile à mobiliser qu'au cours de la période faste de 2020.

Les investisseurs font preuve d'une prudence bien légitime à l'égard du secteur biopharmaceutique, mais les capitaux restent disponibles. Chez Corealis, nous constatons que les investisseurs savent précisément ce qu'ils recherchent. Devant une occasion tangible de générer de la valeur tout en limitant les risques, ils se positionnent favorablement, surtout si cela permet de diversifier leur portefeuille. Nous avons l'avantage d'être détenus en partie par une société d'investissement, une synergie qui nous permet de mieux comprendre comment investisseurs et biotechs peuvent maximiser leur valeur mutuelle.

Toutefois, pour les nouveaux acteurs du marché, l'époque où les biotechnologies accédaient facilement aux capitaux d'amorçage sans devoir démontrer une gestion rigoureuse et responsable des risques est bel et bien révolue.

4. L'évolution des normes de conformité réglementaire et de contrôle de la qualité

L'évolution de notre secteur va de pair avec celle des réglementations. Néanmoins, l'harmonisation mondiale progresse de façon positive. Grâce notamment aux travaux du Conseil international d'harmonisation (ICH), les agences réglementaires des différentes régions convergent de plus en plus. C'est un avantage précieux par rapport à d'autres secteurs industriels. De plus, la soumission de données rigoureuses et structurées facilite le travail des évaluateurs, ce qui accélère non seulement les temps de réponse et d'approbation, mais renforce également la réputation de crédibilité du promoteur à long terme.

Dans certains cas, l'adoption de procédés de fabrication ou d'ingrédients novateurs exige des données complémentaires, ce qui peut influencer les coûts et les échéanciers. Cependant, la rigueur scientifique mène toujours à des résultats probants. Notons également que plusieurs autorités réglementaires se montrent désormais ouvertes à la réduction de certaines études précliniques lorsque les nouvelles technologies offrent des solutions de rechange validées.

Lignes directrices et réglementations de l'ICH en 2023-2024
L'ICH a été particulièrement actif ces dernières années! Voici un aperçu des lignes directrices récemment adoptées ou en cours de mise en œuvre par Santé Canada.

Garantir la conformité aux exigences BPF en fabrication

La numérisation croissante de la documentation dans nos processus de développement et de fabrication accélère la mise en marché de thérapies diversifiées. Toutefois, elle complexifie la gestion, la maintenance et la sécurisation de l'intégrité de nos données scientifiques.

Tout manquement à la rigueur ou à l'exactitude des données peut entraîner des mesures réglementaires contraignantes.

5. La transformation numérique et l'intégration de l'IA

Si les nouvelles technologies d'intelligence artificielle promettent d'optimiser les délais et les budgets de la R-D, leur intégration pose des défis d'ingénierie et de conformité.

Voici pourquoi de nombreuses CDMO abordent l'adoption généralisée de l'IA avec prudence :

• Plusieurs biotechs doivent prioriser le renouvellement de leurs équipements spécialisés plutôt que la mise à niveau de leurs infrastructures informatiques.

• Les technologies numériques doivent respecter des critères réglementaires stricts de transparence, d'explicabilité et de validation, ce qui s'avère particulièrement complexe avec des algorithmes d'IA en constante évolution.

• L'utilisation de l'IA soulève d'importantes questions d'éthique, notamment en ce qui concerne la conception des protocoles d'essais cliniques et la protection des données de santé des patients.

Chez Corealis, nous envisageons l'IA avec un optimisme mesuré. Nous évaluons actuellement son potentiel pour optimiser nos processus de prototypage et la fabrication de lots cliniques. Lorsqu'elles sont encadrées par des experts et adéquatement sécurisées, ces technologies représentent un levier d'accélération formidable, mais elles ne remplaceront jamais la rigueur de la science fondamentale.

6. Les défis de fabrication des lots cliniques et des produits commerciaux

La prévisibilité de la demande pour un nouveau traitement demeure incertaine, ce qui complique la planification de la production. De plus, les répercussions de la pandémie sur les chaînes de valeur mondiales se font encore ressentir. À cela s'ajoutent les tensions géopolitiques actuelles qui perturbent le commerce international et restreignent l'accès à certaines matières premières critiques.

On observe ainsi un intérêt accru pour la relocalisation de la production, bien que cette transition implique des investissements infrastructurels majeurs.

7. Des exigences accrues en matière de stabilité des produits et d'assurance qualité

   
   

La formulation des formes posologiques solides orales (FSO) est une science éprouvée. Elle offre un potentiel d'innovation considérable pour concevoir des traitements plus performants et sécuritaires, même si l'avancement des thérapies modernes requiert des formulations de plus en plus complexes.

Face à des exigences toujours plus strictes des autorités réglementaires concernant les profils de stabilité et de qualité, on comprend mieux la hausse constante des investissements requis en R-D.

L'impact stratégique des études de stabilité et de dégradation forcée

Chez Corealis, nous constatons fréquemment que les entreprises de biotechnologie tendent à accélérer la phase de préformulation pour limiter leurs dépenses initiales. Pourtant, un investissement stratégique en début de cycle s'avère payant par la suite, évitant des échecs tardifs aux conséquences financières majeures.

Une CDMO expérimentée saura adapter les étapes de développement selon la nature de votre projet et votre tolérance au risque. En règle générale, la réalisation d'études de dégradation forcée dès les premières étapes fournit des données prédictives de stabilité cruciales. Cela permet de concevoir une formulation robuste, capable de maintenir son intégrité et son efficacité clinique dans des conditions de conservation rigoureuses, réduisant ainsi les risques de rappel et garantissant l'approbation réglementaire.

8. La gestion de l'observance thérapeutique dans les essais cliniques

Les enjeux liés à l'observance et à la rétention des patients ne datent pas d'hier, mais plusieurs facteurs viennent accentuer cette problématique en 2024.

La complexité croissante des protocoles cliniques récents peut s'avérer lourde pour les participants. De plus, la durée prolongée de certaines études complique le maintien d'une adhésion constante au protocole. Enfin, la suspicion d'avoir été randomisé dans le groupe placebo peut altérer la motivation d'un patient à poursuivre l'essai.

La lassitude liée aux contraintes de l'essai est une réalité clinique importante, particulièrement en cas d'effets indésirables. Par ailleurs, les préoccupations relatives à la confidentialité des données personnelles incitent les patients à une plus grande réserve.

Chez Corealis, nous intégrons ces paramètres dès la conception de notre stratégie de formulation en cherchant à limiter les effets indésirables et à simplifier l'administration pour le patient. Nous concevons également des placebos rigoureusement appariés au produit actif, reproduisant l'aspect visuel, la texture en bouche et, si nécessaire, certains effets physiologiques mineurs attendus, afin de préserver l'insu de l'étude.

9. La pression pour l'amélioration de la durabilité environnementale

Le développement et la fabrication de produits pharmaceutiques sont des activités énergivores, fortement consommatrices d'eau et génératrices de déchets spécialisés. Compte tenu des impératifs de temps et de coûts propres à notre industrie, l'intégration des critères d'écoresponsabilité représente un défi de taille.

Cela demeure toutefois réalisable. Chez Corealis, le respect des ressources environnementales fait partie intégrante de nos valeurs fondamentales. Si la transition écologique globale pose des défis complexes à l'ensemble du secteur, chaque scientifique peut poser des gestes concrets pour réduire l'empreinte environnementale de nos activités de laboratoire.

10. L'attraction et la rétention des talents hautement qualifiés

Rares sont les secteurs aujourd'hui qui échappent aux répercussions des nouvelles attentes des professionnels, de l'inflation et du départ à la retraite simultané d'une génération de leaders d'opinion d'expérience.

Le développement de médicaments a toujours exigé des compétences scientifiques de haut niveau. Or, ces compétences évoluent à un rythme accéléré à l'intersection de la science et des technologies numériques. Ces innovations ouvrent des perspectives prometteuses, mais elles créent également un écart entre les besoins de l'industrie et le bassin de talents spécialisés disponibles.

Simplifier le développement de FSO et la fabrication de lots cliniques

L'industrie pharmaceutique est portée par des professionnels fondamentalement optimistes, et cet état d'esprit caractérise l'équipe de Corealis. Si les dernières années ont mis notre secteur à l'épreuve, la nécessité reste le plus puissant moteur d'innovation. Face à chaque défi, des technologies émergent pour faciliter, à terme, l'accès à de nouveaux traitements pour les patients du monde entier.

Nous avons fait le choix stratégique de concentrer notre expertise exclusivement sur le développement de formulations FSO et la fabrication de lots cliniques. Grâce à cette spécialisation rigoureuse, nous sommes idéalement positionnés pour aider nos partenaires à anticiper et à neutraliser les principaux obstacles susceptibles de ralentir leurs projets de développement.

Nous maîtrisons l'art de maintenir les projets d'envergure respectant les échéanciers et les budgets requis, de mitiger le risque tout en garantissant une qualité irréprochable, de valoriser les projets auprès des investisseurs dès les phases initiales, et de prévenir les enjeux d'observance ou de conformité réglementaire. Notre équipe de direction incarne cette stabilité et cette excellence scientifique depuis la fondation de Corealis en 2005.

À mon sens, les défis actuels de notre industrie sont réels, mais ils constituent avant tout des occasions de nous dépasser. Si vous souhaitez échanger de science et de technologie avec nos experts, nous vous invitons à planifier une rencontre. Nous participons également de manière active aux grands congrès internationaux du secteur. Consultez le lien ci-dessous pour connaître nos prochains déplacements.